إدارة الغذاء والدواء الأمريكية : توافق علي علاجين لمرض الأنيميا

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على علاجين جييينن لمرض فقر الدم المنجلي، من بينهما العلاج الأول الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر، ما يفتح حقبة جديدة من علاجات الحالات الوراثية ، حسبما ذكرت سى إن إل بالعربى 

"Casgevy" و"Lyfgenia

يُعد عقارا "Casgevy" و"Lyfgenia"، من العلاجات المحتملة للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في ​​خلايا الدم الحمراء، يؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل إفريقي.

وعقار "Casgevy" هو العلاج القائم على "CRISPR" الذي تصنّعه شركتا "Vertex Pharmaceuticals" و"Crispr Therapeutics". أما عقار "Lyfgenia" الذي تصنعه شركة "بلوبيرد بيو"، فيعتمد على أسلوب قديم للعلاج الجيني. وأعطي العلاجين إذن الاستخدام على الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا  وما فوق، والذين لديهم تاريخ من أزمات انسداد الأوعية الدموية، وهي أحداث مؤلمة ناجمة عن المرض.

وقالت الدكتورة نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية التابع لإدارة الأغذية والعقاقير داخل مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لها إن "مرض الخلايا المنجلية يُعد اضطراب دم نادر ومنهك ومهدد للحياة مع حاجة كبيرة لم تتم تلبيتها".

وأضافت: "نحن متحمسون لتطوير هذا المجال خصوصًا بالنسبة للأفراد الذين تعطلت حياتهم جدًا بسبب المرض، من خلال الموافقة على علاجين جينيين قائمين على الخلايا اليوم".

شركة "Vertex

أفادت شركة "Vertex" في بيان تنظيمي أن عقار "Casgevy" سيكلف 2.2 مليون دولار للعلاج لمرة واحدة، في حين أنّ عقار "Lyfgenia" سيكلف 3.1 مليون دولار، بحسب ما ذكرت "بلوبيرد" في بيان صحفي.

واقترحت مجموعة تحليل تسعير الأدوية، معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، أن سعرًا يتراوح بين 1.35 و2.5 مليون دولار لكل علاج كان سيجعلهما يتمتعان بالفعالية من حيث التكلفة، وشجعت الشركات على النظر في تسعير الأدوية عند الحد الأدنى من ذلك السعر.

بالنسبة لكثر في مجتمع الخلايا المنجلية، كانت منح الضوء الأخضر يجب أن يحصل منذ فترة طويلة. ويصيب هذا المرض حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، أي بمعدل واحد من كل 365 طفلاً أسود اللون، وفقًا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والسيطرة عليها.

وقد اعتبر منذ فترة طويلة مهملاً من قبل صناعة الأدوية. ويُعتقد أن حوالي 20 ألف شخص في الولايات المتحدة يعانون من شكل حاد من المرض بدرجة كافية للتأهل لعلاج مثل هذا.

وأشارت ميغان أليس، خبيرة الأخلاقيات الحيوية لدى "Mayo Clinic"  إلى أن الوصول إلى مثل هذا العلاج المتطور، والذي يبلغ سعره الآن أكثر من 2 مليون دولار، لا يزال سؤالًا رئيسيًا.

أول "مرض جزيئي"

لقد تم فهم أسس مرض فقر الدم المنجلي منذ نحو 75 عامًا. وفي عام 1949، نشر الكيميائي لينوس بولينغ ورقة بحثية في مجلة "ساينس" يصف فيها كيف يختلف بروتين الهيموغلوبين الحامل للأكسجين لدى الأشخاص المصابين بالخلية المنجلية، معلنًا أن هذا المرض هو أول "مرض جزيئي". كان ذلك قبل أربع سنوات من اقتراح البنية الحلزونية المزدوجة الشهيرة للحمض النووي.